Tratamiento de Pfizer para el trastorno hemorrágico alcanza su objetivo en ensayos

La terapia génica de Pfizer para un trastorno hemorrágico grave cumplió su objetivo en un ensayo fundamental de última fase, allanando el camino para que la empresa entre en lo que ha demostrado ser un mercado difícil para las compañías farmacéuticas.

La terapia funcionó mejor que un tratamiento común utilizado por los pacientes con hemofilia A, conocido como reemplazo del Factor VIII, en una medida de las tasas de hemorragia durante al menos 15 meses de seguimiento, dijo Pfizer el miércoles en un comunicado. La empresa dijo que discutirá los datos con los organismos reguladores en los próximos meses. Los resultados podrían dar un impulso a Sangamo Therapeutics Inc, que desarrolló el tratamiento en colaboración con Pfizer y ha tenido problemas de liquidez. La terapia se ha enfrentado a un camino de desarrollo lleno de baches. En un momento dado, el ensayo se suspendió porque los niveles de Factor VIII de algunos pacientes, una proteína necesaria para la coagulación de la sangre a la que se dirige la terapia génica, aumentaron demasiado. Los problemas se resolvieron más tarde y el ensayo se reanudó.

Algunas empresas farmacéuticas han tenido dificultades para imponerse con nuevas terapias génicas, sobre todo en el mercado de la hemofilia. Según un estudio de TD Cowen, en EE.UU. hay al menos una docena de tratamientos aprobados para la hemofilia A, entre ellos Hemlibra, de Roche Holdingk, un éxito de ventas con un precio anual de más de US$600.000.

Otra terapia génica para la hemofilia A desarrollada por BioMarin Pharmaceutical ha sido una decepción comercial. La enfermedad hace que las personas sangren durante más tiempo de lo normal porque carecen de Factor VIII. Es una afección de por vida que requiere seguimiento y tratamiento constantes, y se da en unos 25 varones de cada 100.000 nacidos vivos en todo el mundo.

Pfizer ha estado buscando nuevos fármacos a medida que se desploman las ventas de sus medicamentos Covid, mientras que las acciones cotizan aproximadamente a la mitad de su nivel máximo de finales de 2021, US$61,25. En abril, la empresa obtuvo la aprobación estadounidense para una terapia génica para la hemofilia B, una clase diferente del trastorno hemorrágico.

Su terapia para la hemofilia A pretende ayudar a los pacientes a producir Factor VIII por sí mismos durante un largo periodo de tiempo, eliminando años de costosos tratamientos y la carga de infusiones o inyecciones intravenosas periódicas. Pfizer tiene previsto solicitar la aprobación del tratamiento, denominado giroctocogene fitelparvovec, a principios de 2025, según declararon los directivos de Sangamo en una conferencia sobre resultados celebrada en mayo.