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Raras y huérfanos

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María Claudia Lacouture Exministra de CIT

Causa desazón que un medicamento se conozca como huérfano. Son sustancias destinadas al diagnóstico, prevención y tratamiento de enfermedades raras, poco comunes, que afectan a una minoría de personas. Se calcula que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan entre 2% y 7% de la población mundial.

En Colombia se cataloga como rara a una patología cuya prevalencia es menor de uno por cada 5.000 personas. Se registran cerca de 2.190 tipos de enfermedades raras que afectan aproximadamente a 53.000 personas.

El sistema de salud debe incorporar dentro de sus políticas el acceso a medicamentos huérfanos para los más vulnerables. El covid-19 ha mostrado la fragilidad del sistema para resolver los problemas de un grupo pequeño de personas que no acceden a ellos y esto tiene que servir para darnos cuenta de la importancia de tener un sistema de salud fuerte y preparado para las minorías invisibles.

En medio de la catástrofe sanitaria, tratamos de salvar las vidas de millones de personas confiando en las matemáticas, en sus fórmulas y en su capacidad para vaticinar lo que ocurrirá en el futuro. Si las cifras de contagiados y fallecidos son muy altas, nos alertamos; si son bajas, nos tranquilizamos. Es lo más lógico, es la mejor manera de afrontar, con relativa eficacia, al virus asesino que se tomó el mundo.

Lo complicado es que para situaciones excepcionales, las fórmulas se quedan cortas. La inversión y tecnología para desarrollar medicamentos huérfanos no se encuentra normalmente en países en vías de desarrollo, así que el panorama no es nada alentador. No basta contar con la existencia de estos tratamientos, sino que el acceso a ellos depende también de las condiciones enfrentadas por los gobiernos, en especial aquellos con menores ingresos o con un desarrollo limitado de políticas en salud que permitan su entrada y comercialización.

La innovación científica y desarrollo de estos medicamentos tiene un costo muy alto, que al trasladarse al paciente, hace su precio inaccesible en la mayoría de los casos, así que sin una política de apoyo por parte del Estado todo se hace más difícil. La inversión en el desarrollo de un medicamento hoy se sitúa entre los US$250 millones y los US$500 millones, y el período medio de desarrollo de un medicamento se calcula entre 10 y 14 años.

Cuando por fin el medicamento ve la luz en el mercado farmacéutico, es necesario encontrar el equilibrio para recuperar la inversión, llegar a quienes lo necesitan y propender por sostenibilidad del sistema; hay que negociar sobre valor y precio de estos medicamentos, objetivo difícil de alcanzar y que lleva mucho tiempo, dada la baja frecuencia de las enfermedades raras y el poco conocimiento que hay sobre ellas.

La industria farmacéutica está presta a participar en el diálogo social para ayudar a quienes se ven afectados por las enfermedades raras y huérfanas y a los demás pacientes que hacen parte del sistema de salud en su integralidad, por supuesto bajo una planeación adecuada y transparente, enfocada, sobre todas las cosas, en el bienestar de las personas.

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