Acciones de Biogen Inc. subieron después de que los reguladores estadounidenses aprobaran su terapia

Las acciones de Biogen Inc. subieron después de que los reguladores estadounidenses aprobaran su controvertida terapia para la enfermedad de Alzheimer, una decisión histórica que cambiará drásticamente el tratamiento para la debilitante afección cerebral.

La acción ganó hasta un 64% poco después de la noticia de la liquidación, lo que provocó una breve parada de la volatilidad. Terminó con un 38% a 395,85 dólares, la mayor ganancia en un solo día desde que los funcionarios de drogas dijeron por primera vez que el tratamiento parecía efectivo en noviembre.

La Administración de Alimentos y Medicamentos otorgó a la terapia de anticuerpos una aprobación acelerada, lo que significa que Biogen deberá realizar más investigaciones para establecer sus beneficios para que permanezca en el mercado.

La aprobación es la primera autorización de una terapia para el Alzheimer por parte de la FDA desde 2003, y una de las decisiones más importantes de la agencia en años. También es una buena noticia para millones de personas con la enfermedad de Alzheimer y sus familias. Los grupos de defensa de los pacientes han apoyado el medicamento a pesar del escepticismo de algunos científicos sobre su historial mixto en los ensayos clínicos.

La FDA dijo en un comunicado el lunes que estaba permitiendo que el medicamento saliera al mercado porque reduce el amiloide, una proteína pegajosa y dañina que obstruye el cerebro de los pacientes con Alzheimer. Se debate el papel del amiloide en la enfermedad de Alzheimer, pero las compañías farmacéuticas están desarrollando muchos otros medicamentos que lo atacan.

Algunos pacientes pueden tener hinchazón temporal en áreas del cerebro que generalmente se resuelve con el tiempo sin causar síntomas, y algunos también pueden tener pequeñas manchas de sangrado, según la etiqueta del medicamento . En algunos casos, las personas con inflamación del cerebro pueden experimentar dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión o náuseas.

Biogen planea vender la terapia bajo la marca Aduhelm. Costará $ 56.000 años, la empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, y su socio con sede en Tokio, Eisai Co. Ltd. , dijo en un comunicado .

Las acciones de Eisai que cotizan en Estados Unidos cerraron con un alza del 56% a 116,03 dólares.

En una entrevista, el director ejecutivo de Biogen, Michel Vounatsos, dijo que la compañía ya había producido millones de viales del medicamento y que llegaría al mercado en un plazo de 10 días a dos semanas, una vez que la compañía hubiera hecho cosas como etiquetas impresas.

Más de 900 sitios de infusión en los EE. UU. Están preparados para administrar los medicamentos, dijo.

Al darle al tratamiento una etiqueta amplia que permite que se use para una amplia franja de pacientes con Alzheimer, y no solo para los pacientes en etapa muy temprana en los que se estudió principalmente el medicamento, "la FDA básicamente está capacitando al médico para que tome la decisión". para quién es más apropiado, dijo Vounatsos.

Biogen descubrió hace aproximadamente un mes que la FDA estaba considerando otorgar al medicamento una aprobación acelerada sobre la base de la capacidad del medicamento para eliminar el amiloide del cerebro, dijo el jefe de investigación Alfred Sandrock en una entrevista. Eso llevó a discusiones sobre etiquetado.

Sandrock dijo que la compañía aún estaba en conversaciones con la FDA sobre los detalles del ensayo confirmatorio en humanos requerido y que proporcionaría detalles pronto.

La aprobación tan esperada seguramente será analizada. Los científicos todavía están debatiendo furiosamente el papel del amiloide en la enfermedad, y los resultados de los ensayos clínicos de aducanumab fueron decididamente mixtos.

En un ensayo gigante realizado por Biogen, el fármaco fue ineficaz en general. Un segundo estudio similar encontró que las dosis altas del fármaco ralentizaron la progresión de la enfermedad en un modesto 22% durante 18 meses.

Durante meses, científicos y médicos han estado discutiendo sobre cuál de los resultados creer. Biogen y los defensores del medicamento han argumentado que un ensayo tuvo éxito porque los pacientes recibieron dosis más altas que en el estudio que fracasó.

Los escépticos han dicho que es igualmente probable que la prueba exitosa fuera una casualidad y argumentaron que se necesita una tercera ronda como desempate.

En una llamada con los periodistas el lunes, Peter Stein, director de la Oficina de Nuevos Medicamentos, parte del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo que los pacientes están dispuestos a aceptar las incógnitas que acompañan al medicamento.

"Hemos escuchado muy claramente de los pacientes que están dispuestos a aceptar cierta incertidumbre para tener acceso a un medicamento que puede proporcionar un beneficio significativo en la prevención de la progresión de esta enfermedad, ya que todos sabemos que puede tener consecuencias devastadoras", dijo.

Las ventas anuales podrían alcanzar un máximo de $ 5 mil millones, han dicho los analistas, lo que proporcionaría una sacudida financiera necesaria a Biogen . Más allá del medicamento en sí, los gastos del sistema de atención médica incluirán las pruebas de elegibilidad, las infusiones y las costosas exploraciones para detectar efectos secundarios como la inflamación del cerebro. No está claro si las aseguradoras pagarán fácilmente el medicamento y todos sus costos asociados.

Otras empresas que trabajan en terapias para el Alzheimer vieron dispararse sus acciones.

Eli Lilly & Co. saltó hasta un 16% a un récord. Cassava Sciences Inc. subió hasta un 19%, mientras que Annovis Bio Inc. subió hasta un 31%. El índice de biotecnología Nasdaq cerró el día con un alza del 3,6%.

Reversión de prueba

Hace dos años, el aducanumab parecía destinado a ocupar su lugar en el montón de medicamentos fallidos para la enfermedad de Alzheimer. A principios de 2019, Biogen y Eisai, con sede en Tokio, suspendieron las dos grandes pruebas después de que un análisis inicial indicara que era poco probable que funcionaran. La droga parecía estar casi muerta.

Pero más tarde ese año, las empresas sorprendieron a los investigadores externos cuando dieron marcha atrás y declararon que una de las pruebas había funcionado después de todo.

En noviembre de 2020, la FDA emitió un informe conjunto inusual con Biogen antes de una reunión de un panel asesor de la agencia, calificando los datos que respaldan el medicamento como "excepcionalmente persuasivos". Eso pareció ponerlo en un camino de planeo para su aprobación.

Días después, el panel externo de expertos médicos de la FDA se mostró mucho más escéptico. Votó 8-1, con dos indecisos, que el único ensayo exitoso fue insuficiente para demostrar la eficacia del fármaco.

En enero, Biogen y Eisai dijeron que la FDA retrasó su plazo para tomar una decisión sobre el medicamento en tres meses hasta el 7 de junio. Las empresas presentaron un análisis y datos clínicos en respuesta a una solicitud de información de la FDA que requeriría más tiempo para su revisión. dijo en ese momento.

Empuje del paciente

En los meses previos a la decisión, los pacientes y defensores presionaron mucho para obtener la aprobación. La Asociación de Alzheimer ayudó a organizar una sesión para que los pacientes hablaran con el personal de la FDA en enero. En mayo, el grupo siguió con un bombardeo de publicidad y redes sociales de cinco días.

Los críticos de la droga también han sido francos en los últimos meses, publicando artículos de revistas y artículos de opinión que destacan fallas en los datos de la droga.

Es probable que la aprobación ponga nuevas tensiones en los sistemas de salud. Un análisis de Rand Corp. de 2017 estimó que 88 millones de estadounidenses de 55 años o más podrían ser elegibles para la detección inicial de un medicamento como aducanumab, pero solo 2.4 millones serían finalmente candidatos para el tratamiento.

Cada paso entre la detección y el tratamiento plantea un cuello de botella potencial. Hay un número limitado de especialistas en demencia disponibles para evaluar a los pacientes. Los centros de tratamiento de infusión se estaban preparando para una avalancha de demanda antes de la decisión, y algunos pesaban para extender sus horas o agregar capacidad.

"Una cosa que sabemos es que probablemente no haya suficientes sillas de infusión en Estados Unidos para soportar la posible avalancha de personas", dijo Charlie Schadewald, director ejecutivo de Wasatch Infusion en Utah, en una entrevista en mayo.

Los pagadores, incluidas las aseguradoras privadas y Medicare, deberán determinar cómo reembolsar el medicamento y la atención asociada. Medicare no cubre la mayoría de las exploraciones para amiloide. La agencia dijo el mes pasado que estaba evaluando la cobertura y las reglas de pago para aducanumab antes de la decisión de la FDA.